Conecta con nosotros

Ciencia y Tecnología

Aprueban en EE.UU. un novedoso tratamiento médico para pacientes con anemia de células falciformes

Publicado

el

Agencias.-La revolucionaria edición genética CRISPR ya forma parte del arsenal de la medicina con todas las de la ley. La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (la FDA, por sus siglas en inglés) ha anunciado este viernes la aprobación del Casgevy, el primer tratamiento que utiliza un tipo de tecnología novedosa de edición del genoma, CRISPR, que permite reescribir el libro de instrucciones de la vida para corregir errores. El nuevo tratamiento sirve para el tratamiento de la anemia de células falciformes en pacientes mayores de 12 años. A la vez, el regulador ha aprobado el uso de otra terapia génica celular, Lyfgenia, en este caso convencional, para la misma enfermedad.

El tratamiento de edición genética se presentó en octubre al exigente examen de la FDA a solicitud de los laboratorios Vertex Pharmaceuticals, con sede en Boston, y el suizo CRISPR Therapeutics. Juntos han diseñado una terapia basada en la edición del genoma contra esa dolorosa enfermedad de la sangre: la anemia de células falciformes, una malformación genética responsable de la deformación de los glóbulos rojos. Es una de las la más frecuentes del mundo, y afecta a millones de personas, 100.000 solo en Estados Unidos. Cada año nacen unos 300.000 bebés con esta dolencia en todo el mundo.

La anemia de células falciformes es un grupo de trastornos sanguíneos hereditarios, Su principal problema es una mutación en la hemoglobina, una proteína que se encuentra en los glóbulos rojos y que suministra oxígeno a los tejidos del organismo. Esa mutación provoca que los glóbulos rojos, en lugar de la acostumbrada forma redonda, adquieran la silueta de una media luna o de hoz, lo que hace que se atasquen en los vasos sanguíneos y provoquen dolores incompatibles con el desarrollo de una vida normal. La mayoría de los pacientes no vive más allá de los 40 o los 50 años.

Para los afectados, la aprobación de este tratamiento es un rayo de esperanza. Utiliza la tecnología de edición genética CRISPR, que permite cortar y pegar en el libro de instrucciones de 3.000 millones de letras de ADN que componen el genomade un ser humano para así corregir los errores. Sin embargo, se trata todavía de una terapia extraordinariamente cara y compleja de administrar, así que estará solo al alcance de unos privilegiados. Está previsto que cueste millones de dólares, lo que hará casi imposible su utilización en los países menos desarrollados, donde la incidencia de la enfermedad es más alta. 

El nuevo tratamiento consiste en extraer células madre sanguíneas de la médula ósea, aislarlas en el laboratorio y usar las tijeras moleculares de CRISPR para cortar el genoma justo en la posición del gen BCL11A, que apaga la producción de hemoglobina fetal tras el nacimiento. Automáticamente, las células repararon el corte en el genoma uniendo sus extremos de nuevo, pero el gen había quedado inhabilitado. Luego toca matar todas las células sanguíneas enfermas de la médula ósea de la paciente con quimioterapia a dosis altas y trasfundir al paciente las propias células madre modificadas. Se injertan (se adhieren y multiplican) en la médula ósea y aumentan la producción de hemoglobina fetal (HbF), un tipo de hemoglobina que facilita el suministro de oxígeno. En unas semanas, una nueva generación de glóbulos rojos cargados de hemoglobina fetal sana se extiende por el organismo. En los pacientes con anemia falciforme, el aumento de los niveles de HbF previene la formación de hematíes falciformes.


La seguridad y eficacia de Casgevy se evaluaron en un ensayo en pacientes adultos y adolescentes con ECF. Los pacientes tenían antecedentes de al menos dos episodios graves de incidentes vaso oclusivos. El resultado primario de eficacia fue la ausencia de episodios graves de ese tipo durante al menos 12 meses consecutivos durante el periodo de seguimiento de 24 meses. Un total de 44 pacientes fueron tratados con Casgevy. De los 31 pacientes con tiempo de seguimiento suficiente para ser evaluables, 29 (93,5%) lograron este resultado. Todos los pacientes tratados consiguieron un injerto satisfactorio y ninguno experimentó fracaso o rechazo del injerto.

Los efectos secundarios más frecuentes fueron niveles bajos de plaquetas y leucocitos, úlceras bucales, náuseas, dolor músculo-esquelético, dolor abdominal, vómitos, neutropenia febril (fiebre y recuento bajo de leucocitos), cefalea y prurito, según la FDA.

En el examen de octubre, los expertos externos convocados por la FDAdedicaron una sesión de siete horas no tanto a la eficacia o la seguridad del exa-cel, sino a si los métodos utilizados por Vertex y CRISPR Therapeutics tienen el potencial riesgo de realizar cambios indeseados en el ADN. Es lo que se conoce como “edición fuera del objetivo” (off-target editing): modificaciones genéticas que pueden ser intrascendentes o resultar dañinas si afectan a ciertas regiones del genoma. Para el regulador sanitario estadounidense es prioritario garantizar que el tratamiento no tendrá esos efectos no buscados.

Por su parte, Lyfgenia es una terapia génica celular tradicional, si se le puede llamar así a un tratamiento también muy innovador. Lyfgenia no usa la edición genética CRISPR, sino que utiliza un vector lentiviral (vehículo de administración de genes) para la modificación genética. También se autoriza para el tratamiento de pacientes mayores de 12 años con anemia falciforme y antecedentes de episodios vaso-oclusivos. Con Lyfgenia, las células madre sanguíneas del paciente se modifican genéticamente para producir HbAT87Q, una hemoglobina derivada de la terapia génica que funciona de forma similar a la hemoglobina A, que es la hemoglobina adulta normal producida en personas no afectadas por la anemia falciforme. Los glóbulos rojos que contienen HbAT87Q tienen un menor riesgo de ocluir el flujo sanguíneo. A continuación, estas células madre modificadas se administran al paciente. 

Como en el caso de Casgevy, las células madre modificadas se devuelven al paciente en una infusión como parte de un trasplante de células madre sanguíneas. Antes del tratamiento, se extraen las células madre del propio paciente, que debe someterse a quimioterapia a dosis altas para eliminar sus células de la médula ósea y sustituirlas por las modificadas. Los pacientes que reciban Casgevy o Lyfgenia serán objeto de seguimiento en un estudio a largo plazo para evaluar la seguridad y eficacia de cada producto.

“La terapia génica encierra la promesa de ofrecer tratamientos más específicos y eficaces, especialmente para las personas con enfermedades raras en las que las opciones terapéuticas actuales son limitadas”, ha declarado la doctora Nicole Verdun, directora de la Oficina de Productos Terapéuticos del Centro de Evaluación e Investigación Biológica de la FDA, en un comunicado. “Estas aprobaciones representan un importante avance médico con el uso de terapias génicas celulares innovadoras para tratar enfermedades potencialmente devastadoras y mejorar la salud pública”, señaló Peter Marks, director del Centro de Evaluación e Investigación Biológica de la FDA.


Fuente: El país.

Compartir:
Click para comentar

Leave a Reply

Tu dirección de correo electrónico no será publicada. Los campos obligatorios están marcados con *

Ciencia y Tecnología

Quintana Roo presente en la Competencia Nacional de Robótica y STEM 2024

Publicado

el

Por

Chetumal. – Con gran orgullo este martes, estudiantes de la Universidad Tecnológica, unidad Chetumal, partieron del aeropuerto de la capital del estado para dar inicio a su viaje hacia Chihuahua, donde se realizará la Competencia Nacional de Robótica y STEM 2024, en la que representarán a su universidad y al estado de Quintana Roo.

Los competidores destacados son Eréndira Abigail Blanco Santana y Francisco Javier Rivas Aguayo, quienes están matriculados en las licenciaturas de Desarrollo y Gestión de Software y Mecatrónica, respectivamente.

Estos estudiantes, comprometidos con el proyecto, han dedicado horas adicionales más allá de su horario escolar. Su dedicación se refleja en el deseo de aprender y comprender el funcionamiento de un modelo 3D, así como en la ampliación de sus conocimientos en mecánica, construcción y programación. Su participación en la competencia es una muestra de su esfuerzo y dedicación hacia el desarrollo y aplicación de habilidades en el ámbito de la robótica y STEM.

Compartir:
Continuar leyendo

Ciencia y Tecnología

Los Gatos lo consiguen nuevamente, un felino protagoniza la última misión al espacio

Publicado

el

Agencias.- El juego de Taters, un gatito anaranjado, fue grabado por expertos de la agencia aeroespacial de Estados Unidos, y recibido desde la enorme distancia de 31 millones de kilómetros en el espacio profundo.

La sonda Psyche, que explora una zona en el cinturón de asteroides que se encuentra entre Marte y Júpiter, fue el punto de origen del maullido estelar, mismo que se recibió en instantes en el Observatorio Palomar del Tecnológico de California en San Diego, provocando gran alegría entre los científicos. 

Rinden homenaje a la televisión… y a los gatos

De acuerdo con declaraciones hechas a la televisora pública alemana Deutsche Welle, los científicos quisieron rendir homenaje a la primera transmisión de televisión, realizada en 1920, y en la cual se envió una imagen del Gato Félix.

Ahora, en lugar de un gato tuxedo se envió la imagen del pequeño felino que, sin saberlo, hizo historia en el desarrollo de comunicaciones que serán cruciales para misiones espaciales futuras, como las que se esperan lleven a la Humanidad a Marte

“Para hacer que este importante evento sea más memorable, decidimos trabajar con diseñadores del Laboratorio de Propulsión a Chorro para crear un video divertido que capturara la esencia de la demostración como parte de la misión Psyche“, señaló el científico Bill Klipstein en declaraciones a la televisora.

El video, grabado en HD y de una duración de 15 segundos, tardó menos de dos minutos en llegar desde la sideral distancia en las cercanías de Marte a la Tierra, lo que son buenas noticias para el futuro de las comunicaciones.

Fuente: El Heraldo.

Compartir:
Continuar leyendo

LAS + DESTACADAS

CONTACTO: contacto.5topoder@gmail.com
Tu opinión nos interesa. Envíanos tus comentarios o sugerencias a: multimediaquintopoder@gmail.com
© 2020 Todos los registros reservados. 5to Poder Periodismo ConSentido Queda prohibida la publicación, retransmisión, edición y cualquier uso de los contenidos sin permiso previo.